La biotecnología se ha utilizado de forma rudimentaria desde que los primeros maestros cerveceros comenzaron a utilizar cultivos de levaduras para elaborar cerveza. El gran avance que sentó las bases de la biotecnología moderna fue el descubrimiento de la estructura del ADN a principios de la década de 1950. Para comprender la forma en que este descubrimiento dio lugar al cabo del tiempo a los tratamientos biotecnológicos, resulta útil contar con un conocimiento básico del papel fundamental del ADN en la salud y la enfermedad.


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¿Qué hace el ADN

El ADN es una molécula muy larga y enrollada presente en el núcleo (el centro de operaciones) de la célula. Contiene toda la información necesaria para la creación y funcionamiento de un ser vivo, ya sea un microbio, un ave o un ser humano. En el ADN, la información se almacena como un código formado por cuatro elementos básicos denominados nucleótidos. El orden en el que están dispuestos los nucleótidos es semejante al orden en el que se disponen las letras para formar las palabras que componen los enunciados e historias. En el caso del ADN, el orden en que se disponen los nucleótidos forma los diferentes genes. Cada gen contiene las instrucciones necesarias para formar una proteína específica.

Con escasas excepciones, cada célula del organismo contiene una copia completa del ADN de dicho organismo. Los genes del ADN de una célula específica pueden estar activos o inactivos, dependiendo de la función y las necesidades de dicha célula. Una vez que se activa un gen, la información que contiene se utiliza para sintetizar (o “expresar”) la proteína a la cual codifica. Muchas enfermedades se deben a genes activados o desactivados incorrectamente.

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¿Cómo fabrica el cuerpo una proteína?


La producción de proteínas es un proceso de varios pasos que incluye los procesos de transcripción y traducción. Durante la transcripción, el código de ADN original para una proteína específica se reescribe en una molécula llamada ARN mensajero (ARNm); el ARNm tiene nucleótidos similares a los del ADN. Cada grupo sucesivo de tres nucleótidos forma un codón (o código) para uno de 20 aminoácidos distintos, que son los eslabones que forman las proteínas.

Durante la traducción, una estructura celular denominada ribosoma se une a una cadena de ARNm. Otras moléculas, llamadas ARN de transferencia, forman una cadena de aminoácidos que coincide con la secuencia de codones del ARNm. Las cadenas cortas de aminoácidos se denominan péptidos. Las cadenas largas, conocidas como polipéptidos, forman las proteínas.

 

 

¿Qué funciones controlan las proteínas?
Los aminoácidos que forman una proteína interactúan entre sí, y estas interacciones complejas confieren a cada proteína su propia estructura tridimensional específica. Esta estructura, a su vez, determina la forma en que funciona la proteína y a qué otras moléculas afecta. Los tipos de proteínas más comunes son:

  • Las enzimas, que unen o separan las moléculas.
  • Las proteínas mediadoras de señales, que transmiten mensajes entre las células y los receptores, los cuales reciben las señales enviadas por otras células mediante proteínas.
  • Las proteínas del sistema inmunitario, como los anticuerpos, que defienden a un organismo contra las enfermedades y las amenazas externas.
  • Las proteínas estructurales, que dan forma a las células y a los órganos.

Debido a la enorme variedad de funciones que tienen las proteínas, en ocasiones se conocen como el “caballo de batalla” de los seres vivos. Sin embargo, cuando las proteínas clave faltan o funcionan incorrectamente, el resultado suele ser una enfermedad de un tipo o de otro.

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Cuando se cortan y se pegan segmentos de ADN para formar secuencias nuevas, el resultado se conoce como ADN recombinante. Cuando el ADN recombinante se inserta en las células, estas utilizan este molde modificado y su propia maquinaria celular para sintetizar la proteína codificada por el ADN recombinante. Las células que reciben el ADN recombinante se denominan células transgénicas o genéticamente modificadas.

  • La ingeniería genética permite a los científicos fabricar moléculas que son demasiado complejas para sintetizarlas por métodos puramente químicos. Esto ha dado lugar a nuevos tipos importantes de tratamientos, como las proteínas terapéuticas. Las proteínas terapéuticas incluyen las que se describen a continuación, así como las que se utilizan para sustituir o incrementar las proteínas que los pacientes producen de forma natural, en particular cuando los niveles de la proteína natural son bajos o están ausentes debido a una enfermedad. Las proteínas terapéuticas pueden utilizarse para tratar enfermedades como el cáncer, los trastornos de la sangre, la artritis reumatoide, las enfermedades metabólicas y las enfermedades del sistema inmunitario.

    • Los anticuerpos monoclonales son una clase específica de proteínas terapéuticas diseñadas para interactuar con invasores externos, o con células cancerosas, a través del sistema inmunitario. Los anticuerpos terapéuticos pueden dirigirse e inhibir proteínas y otras moléculas del organismo que contribuyen a la enfermedad.
    • Los pepticuerpos son proteínas obtenidas por ingeniería genética que tienen atributos tanto de péptidos como de anticuerpos, pero se diferencian de ambos.
    • Las vacunas estimulan el sistema inmunitario para que proporcione protección, principalmente contra los virus. Las vacunas tradicionales utilizan virus muertos o debilitados para “preparar” al organismo para que ataque al virus real. La biotecnología permite crear vacunas recombinantes basadas en los genes virales.

Estos nuevos modos de tratamiento proporcionan a quienes desarrollan fármacos más opciones para determinar la mejor forma de combatir una enfermedad. Sin embargo, la investigación y desarrollo (I+D) biotecnológicos, al igual que la I+D farmacéuticos, son procesos prolongados y exigentes, con muchos obstáculos que es necesario superar para tener éxito